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La Terapia Genica consiste nell'inserimento di materiale genetico all'interno di cellule per prevenire i curare una determinata malattia. Nel caso di malattie genetiche la terapia genetica consiste nel trasferire nel paziente una copia funzionante del gene difettoso o assente, in altri casi (come ad esempio per i tumori) il gene inserito ha lo scopo di distruggere le cellule che causano la malattia. Esistono due tipologie di terapia genica: la terapia delle cellule germinali, che agisce su spermatozoi, ovuli e cellule staminali dei primi stadi di sviluppo dell'embrione, e la terapia delle cellule somatiche, che a sua volta si divide in terapia genica ex vivo e terapia genica in vivo. La terapia genica ex vivo consiste nel prelevare dall'individuo interessato le cellule somatiche per metterle in coltura in laboratorio. Durante il periodio di coltura viene inserito il gene mancante attraverso un apposito vettore, e successivamente vengono reimpiante nel soggetto malato La terapia genica in vivo ha come obiettivo quello di inserire il DNA direttamente nei tessuti del paziente utilizzando un opportuno vettore. La prima tappa (clonaggio o isolamento del gene) della terapia genica consiste nell'identificazion del gene responsabile di una determinata malattia. Successivamente, sia che si tratti di procedure in vivo o ex vivo, lo scopo diventa quello di inserire il gene all'interno delle cellule bersaglio. Uno volta inserito nella cellula bersaglio il nuovo gene deve agire per un certo periodo per garantire la sostituzione di quello malfuzionante. Il sistema più immediato consiste nell'inseire il filamento di DNA direttamente nelle cellule interessante. Questa procedure però è scarsamente efficace, in quanto il DNA difficilemente viene captato dalle cellule, e in ogni caso sarebbe necessaria l'iniezioni un ogni singola cellula. Per questi motivi viene generalmente utilizzato, per la trasmissione del gene, un vettore, che può essere virale o non virale. I vettori di tipo virale sono trattati geneticamente in modo da non essere pericolosi, anche se devono conservare la capacità di infettare la cellula introducendo materiale genetico. I vettori virali possono essere di diverso tipo: - retrovirus: integrano il DNA all'interno dei cromosomi delle cellule bersaglio, inserendo stabilmente il gene nella cellula infettata e nelle cellule figlie; questo tipo di virus infetta solamente le cellule che stanno proliferando;
- lentivirus: (virus dell'HIV) trasferiscono il loro materiale genetico anche in cellule che non stanno proliferando come le cellule mature o le cellule refrattarie ai retrovirus;
- virus adenoassociati: come i retrovirus integrano il loro DNA all'interno dei cromosomi, ma hanno il pregio di essere per natura innocui; possono trasportare solo geni di piccole dimensiono;
- adenovirus: possono trasportare geni di grandi dimensioni, ma non si integrano con i cromosomi della cellula bersaglio, quindi la loro azione non dura nel tempo;
- virus dell'herpes simplex: infettano solatanto alcuni tipi di cellule.
I vettori non virali sono costituiti da liposomi (sfere lipidiche all'interno del quale viene immagazzinato il filamento di DNA da trasferire), che non presentano rischi dal punto di vista della sicurezza ma hanno il difetto di essere poco selettivi e quindi meno efficaci dei vettori virali. |
